Šta su retke bolesti i lekovi siročići?

Retke bolesti su grupa oboljenja od kojih oboljeva vrlo mali broj ljudi, odnosno one se javljaju kod svakog 2 000-tog stanovnika canada goose arctic parkaili još i ređe npr. kod jednog u nekoliko stotina hiljada ili miliona ljudi. Iako zvuči da je u pitanju mali broj obolelih, pošto su retke bolesti velika grupa oboljenja, u Evropi od njih boluje 30 miliona ljudi, a u Srbiju, oko 500 000 građana.

 Postoje hiljade retkih bolesti, tačnije 6000 do 8000, a svake nedelje u medicinskoj literaturi se opiše oko pet novih bolesti. Zbog složenosti definisanja šta je retka bolest kao i problema njene klasifikacije varira i njihov broj. Svaka bolest je drugačija, ali sve one utiču na ljude na slične načine.

Međutim, da li će se neka bolest definisati kao retka zavisi od vremena i geografskog područja. Npr. osamdesetih godina prošlog veka, SIDA je klasifikovna kao izrazito retka bolest, kasnije se javljala retko, a sada je sve učestalija te se ne smatra više retkom. Talasemija-jedna vrsta anemije je retka u Severnoj Evropi , ali je česta u regionu Mediterana.

Za pojedine bolesti iz ove grupe, koja su relativno češća (kao što je npr hemofilija), postoje udruženja pacijenata, ali ne i za ona koje su „vrlo retka“,moncler vests sale te pogađaju jednu osobu na 100 000 stanovnika ili čak i manje. Takvi pacijenti su posebno izolovani i ranjivi.

Oboleli od retkih bolesti kao i njihove porodice pored teške borbe sa ovim boelstima, koje su uglavnom urođene, bore se i sa mnogim drugim problemima. Ove bolesti su hronične, progresivne degenerativne i često smrtonosne, a mnoge su povezane sa motornim ili mentalnim poremećajem, zobg čega je obolelima smanjen kvalitet života i zavise od tuđe pomoći i nege, pa su na žalost  pored zdravstvenih bore i sa psihološkim, socijalnim i ekonomskim problemima.

Ne postoji efikasna terapija, niti izlečenje, za većinu retkih bolesti, ali sa adekvatnom negom pacijentima se može ne samo produžiti već i poboljšati kvalitet života.

Spektakularan napredak je postignut za neke bolesti, nakon izučavanja ljudskog genoma. Stotine ovih bolesti sada se mogu ciljano dijagnostifikovati preko genetskih analiza, a rana dijagnoza ovih oboljenja, jedan je od najboljih garancija za efikasan tretman i smanjenje troškova terapije.

Niske učestalosti canada goose hybridge jacketovih bolesti omogućava samo da ograničeni broj zdravstvenih radnika, obično u specijalizovanim centrima, ima znanje i opremu za dijagnostikovanje i lečenje ljude obolelih od retkih bolesti.

No, na žalost, pacijenti čak i kad imaju dijagnozu su vrlo često isključeni iz zdravstvene zaštite jer su „nevidljivi“ za sistem zbog nepostojeće šifre bolesti ili sl. Ujedno stanje pogoršavaju i vrlo visoke cene postojećih lekova i lečenja, što dovodi do siromaštva porodice i smanjenja dostupnosti lečenja.

Lekovi za lečenje ovih bolesti se nazivaju  Za farmaceutsku industriju nije isplativo da  razvija i proizvoditi  ove lekove, jer su oni namenjeni za lečenje vrlo malog broja ljudi. Jednostavno,  potrebna su visoki troškovi istraživanja i primena novih tehnologija, znanja i opreme za proizvodnju  ovih lekova,a oni se ne mogu nikako nadoknaditi kroz lečenje ovako malog broja ljudi. Pa čak i kad je u nekim državama EU data finansijska podrška farmacutskim industrijama da proizvode ove lekove (Evropska unija usvojila Evropsku Uredba o lekovima-siročićima 2000. godine br 141/2000), javljaju se dodatni problemi. Naime, ovi lekovi treba da budu istraženi i sigurni kao i bilo koji drugi lekovi, a zbog malog broja ovih pacijenata, to jednostavno nije moguće. Zato, se u nedostatku odgovarajućih alternativa za canada goose youth chilliwackdrugi vid lečenjam ovi lekovi redovno puštaju u promet, pre nego što se i pokrene  tkz. III faza kliničkog ispitivanja leka, a promet za ove lekove se vrlo strogo ograničava, posebno u početku.

Share Button